Comunicado: Registro de la Propiedad Intelectual (2025-0371)

AVISO

El(la) señor(a)(ita) SIMON ALFREDO VALVERDE GUTIERREZ, en calidad de Apoderado Especial de ASCIDIAN THERAPEUTICS, INC., solicita la Patente PCT denominada MOLÉCULAS DE TRAN-SEMPALME DE HTT. Se describen moléculas de trans-empalme de ácido nucleico de HTT que incluyen un dominio codificante que comprende uno o más exones HTT, un sitio de empalme y un dominio de unión que se une a un intrón objetivo de un pre-ARNm HTT. Las moléculas de trans-empalme de ácido nucleico de HTT descritas en este documento también pueden usarse en combinación con, por ejemplo, dominios de unión de MSH3 dispuestos en tándem con un dominio de unión de HTT, moléculas de trans-empalme de ácido nucleico MSH3, moduladores de empalme de MSH3, oligonucleótidos antisentido o ARN antisentido para cualquiera de MSH3 o HTT y microARN (miARN) de MSH3 o HTT y

construcciones que los codifican. También se incluyen las composiciones que comprenden moléculas de trans-empalme de ácido nucleico descritas en el presente documento, así como las composiciones que comprenden combinaciones de moléculas de trans-empalme de ácido nucleico con agentes terapéuticos adicionales (por ejemplo, moléculas de trans-empalme de ácido nucleico de MSH3, moduladores de empalme de MSH3, oligonucleótidos antisentido o ARN antisentido de MSH3 o HTT). Las moléculas de trans-empalme de ácidos nucleicos se pueden usar solas o en combinación con agentes terapéuticos adicionales en métodos para tratar la enfermedad de Huntington (HD). Las moléculas de trans-empalme de ácidos nucleicos también se describen en el presente documento para ser usadas solas o en combinación con agentes terapéuticos adicionales para tratar la HD o en la preparación de medicamentos para tratar la HD. También se incluyen en este documento moléculas de trans-empalme de ácido nucleico MSH3, moduladores de empalme MSH3 y miARN MSH3 y construcciones que los codifican, que se pueden usar solos o en combinación y/o en combinación con terapias adicionales para tratar trastornos de repetición de nucleótidos (por ejemplo, HD) o en la preparación de medicamentos para tratar trastornos de repetición de nucleótidos (por ejemplo, HD). La memoria descriptiva, reivindicaciones, resumen y diseños quedan depositados, la Clasificación Internacional de Patentes es: A61K 31/7105, A61K 48/00, A61P 25/28 y C12N 15/113; cuyo(s) inventor(es) es(son) DOI, Akiko (US); GRAY, Jesse (US) y PENG, Lingtao (US). Prioridad: N° 63/485,142 del 15/02/2023 (US) y N° 63/485,146 del 15/02/2023 (US). Publicación Internacional: WO/2024/173719. La solicitud correspondiente lleva el número 2025-0371, y fue presentada a las 08:46:41 del 3 de septiembre de 2025. Cualquier interesado podrá oponerse dentro de los tres meses siguientes a la tercera publicación de este aviso. San José, 10 de septiembre de 2025. Publíquese tres días consecutivos en el diario oficial La Gaceta y una vez en un periódico de circulación nacional.

KELLY SELVA VASCONCELOS

Oficina de Patentes

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